microbius
РОССИЙСКИЙ МИКРОБИОЛОГИЧЕСКИЙ ПОРТАЛ
Поиск
rss

ООО "АЛИФАКС"

ИНН 7718314415

ID 2Vtzqx7tLnC

Реклама

ООО "АЛИФАКС"

ИНН 7718314415

ID 2VtzqwzYS9e

Реклама

ООО "АЛИФАКС"

ИНН 7718314415

ID 2VtzqvtsLHv

Реклама

Открывшие технологию редактирования генома CRISPR ученые получили Нобелевскую премию
Открывшие технологию редактирования генома CRISPR ученые получили Нобелевскую премию

Автор/авторы:
share
70
backnext
Jennifer Doudna и Emmanuelle Charpentier

   Нобелевский комитет присудил премию по химии французскому микробиологу Эммануэль Шарпантье и американскому биохимику Дженнифер Дудна за открытие технологии CRISPR/Cas9 для генетического редактирования. Этот инструмент уже исследуется как перспективный метод лечения наследственных и других заболеваний, в том числе онкологических и гепатита B.

   Метод основан буквально на «разрезании» ДНК – Cas9-нуклеаза позволяет разделить обе цепочки ДНК в определенном месте. Затем концы этого «разреза» соединяются методом гомологической репарации с помощью материала второй хромосомы таким образом, чтобы исключить дефект, вызвавший заболевание. CRISPR/Cas9 позволяет модифицировать гены в клетках в течение нескольких недель.

   В 2011 году Эммануэль Шарпантье опубликовала данные о своей почти случайной находке: исследуя бактерию Streptococcus pyogene, ученый обнаружила новую молекулу, которая способна расщеплять ДНК вирусов. Через год совместно с Дженнифер Дудна удалось воссоздать «генетические ножницы» этих бактерий и разработать технологию их использования. В результате было доказано, что с помощью CRISPR/Cas9 можно управлять и разрезать ДНК в заранее определенном месте.

   «Это не только произвело революцию в фундаментальной науке, но и привело к появлению инновационных культур и приведет к революционным новым методам лечения », – прокомментировал Клас Густафссон, председатель Нобелевского комитета по химии.

   В 2016 году ученые из Университета Юты успешно применили метод редактирования генома CRISPR для лечения серповидно-клеточной анемии на мышах. Это наследственное заболевание крови, характеризующееся деформацией эритроцитов: вместо ровной, кольцевидной формы они принимают серповидную, теряя гибкость и эластичность. Замена мутации привела к тому, что стволовые клетки начали производить на 6% больше нормальных эритроцитов, чего, по мнению ученых, достаточно для улучшения состояния пациента.

   Летом 2019-го в США экспериментальное лечение серповидно-клеточной анемии с помощью CRISPR было впервые проведено человеку. До этого пациентка была вынуждена госпитализироваться до семи раз в год и неоднократно проходить процедуру переливания крови. Как в июле 2020 года отчитались в Научно-исследовательском институте Сары Кэннон, за прошедший год пациентка не нуждалась в госпитализации, а гемоглобин в ее крови был на уровне 11 вместо 7. Теперь в клинические испытания планируется вовлечь 45 пациентов.

   В Китае проводилось исследование in vitro, показывающее возможность применения CRISPR, но в несколько иной модификации (CRISPR/STOP) против вируса гепатита B. А в начале 2020 года стало известно об эксперименте в США – метод CRISPR/Cas9 был применен в отношении двоих пациентов с меланомой и одного с саркомой. Генетическое редактирование сочеталось с иммунотерапией. В результате чего T-клетки размножались и сохранялись до девяти месяцев. В конце испытания один пациент умер (на поздней стадии заболевания), а двое других продолжили иное лечение. Ученые отчитались об отсутствии каких-либо токсических эффектов, но заметили редкое изменение ДНК одной из тысячи отредактированных клеток, а также в 1,5% клеток случилась непреднамеренная транслокация хромосомы.

Источник:Vademecum, 7 Октября 2020
Комментариев: 0
Вам также может быть интересно
Узнайте о новостях и событиях микробиологии
Первыми получайте новости и информацию о событиях
up