Два человека стали первыми, кто получил терапию от заболевания, при котором повреждается спинной мозг и зрительный нерв.
У мужчины и женщины с редким и разрушительным аутоиммунным заболеванием более 15 лет наблюдалась ремиссия после трансплантации стволовых клеток. Положительные результаты, о которых сообщено в журнале Med, свидетельствуют о том, что экспериментальное лечение требует проведения более масштабных клинических испытаний, говорят ученые. У этих двух людей было тяжелое и потенциально смертельное заболевание, при котором иммунные клетки вырабатывают антитела, которые вызывают атаку на спинной мозг и нерв, соединяющий глаз и головной мозг, что приводит к состоянию, называемому нейромиелит зрительного нерва со спектральным расстройством (NMOSD). Симптомы, как правило, проявляются в виде эпизодов, которые длятся несколько дней или месяцев и включают боль в глазах, потерю зрения, рвоту и слабость или паралич рук и ног. Современные методы лечения могут предотвратить эти эпизоды с помощью постоянного приема лекарств, но у этих двух пациентов они не сработали.
После трансплантации стволовых клеток неврологические функции мужчины улучшились и он вернулся к нормальной жизни. Женщина смогла более эффективно пользоваться руками, чем до лечения, и ей больше не требуются лекарства для уменьшения симптомов. “Я не думаю, что мы можем сказать, что это панацея, но, с другой стороны, процедура решила проблему, которую болезнь вызывала в течение очень длительного периода времени”, - говорит Цзяо Цзяо Ли из Сиднейского технологического университета в Австралии.
В рамках лечения, называемого аллогенной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток, донорские стволовые клетки берут из крови другого человека. Эта процедура используется для лечения некоторых видов рака, серповидно-клеточной анемии и других заболеваний крови. Массимо Филиппи, соавтор исследования и невролог из клиники Сан Раффаэле в Милане, Италия, и его коллеги говорят, что это первое применение данной терапии для лечения NMOSD. Мужчина был первым, кому была проведена аллогенная трансплантация, в 2009 году он получил стволовые клетки от своей сестры. В следующем году женщине пересадили клетки от неродственного донора. Оба участника получили однократную инфузию стволовых клеток своего донора. По мнению Брюса Милторпа, ученого из Технологического университета Сиднея, очень интересно, что у этих пациентов в течение длительного периода времени не было никаких симптомов.
Перед трансплантацией участники получили химиотерапевтические препараты флударабин и треосульфан, а также моноклональные антитела для удаления В-клеток иммунной системы, которые вырабатывают антитела, атакующие спинной мозг и зрительный нерв. Перед трансплантацией стволовых клеток оба пациента также прошли краткий курс лечения антителами и иммунодепрессантами, чтобы предотвратить атаку донорских клеток на здоровые клетки реципиента, также известную как реакция "трансплантат против хозяина" - распространенное осложнение после трансплантации стволовых клеток. По словам Ли, это осложнение может быть опасным для жизни. Ни у одного из пациентов не развились антитела, связанные с NMOSD, и у них развилась здоровая иммунная система, сообщают авторы исследования.
Ли отмечает, что эта процедура полностью заменяет иммунную систему человека. В то время как другие варианты лечения, в которых используются собственные стволовые клетки человека, восстанавливают иммунную систему. Однако эти варианты могут не так хорошо работать у людей с аутоиммунными заболеваниями, если В-клетки, вырабатывающие атакующие антитела, не будут полностью уничтожены, добавляет она. Милторп полагает, что неясно, принесет ли трансплантация стволовых клеток пользу каждому человеку с NMOSD, из-за небольшого размера выборки исследования. Также может быть непросто найти подходящих доноров. Но это исследование может быть использовано в качестве доказательства для начала клинических испытаний, добавляет он. По мнению Милторпа, метод, который авторы исследования использовали для получения стволовых клеток непосредственно из крови донора, также является положительным моментом, поскольку он менее инвазивен, чем забор стволовых клеток из костного мозга человека.
Авторы сообщают, что у этих двух участников также развились некоторые негативные последствия, в том числе увеличение лимфатических узлов, дефицит антител, потребовавший лечения, и рак мочевого пузыря. Развитие вторичного рака после трансплантации стволовых клеток не редкость, и авторы подчеркивают, что риски следует сопоставлять с улучшением симптомов и качества жизни. Трансплантация стволовых клеток сама по себе также сопряжена с риском. Инфекции, которые развиваются после лечения, являются второй по частоте причиной смерти, связанной с этой терапией. Ученые считают, что процедуру следует назначать молодым людям, у которых не наблюдается улучшения симптомов после стандартного лечения или у которых есть сопутствующие аутоиммунные заболевания.
